Új reményt hozhat egy Alzheimer elleni gyógyszer

Az Alzheimer-kór elleni küzdelemben a kutatók évtizedek óta ugyanazt a két „főgonoszt” üldözik: az agyban felhalmozódó amiloid-plakkokat és a tau-csomókat. Csakhogy a kizárólag ezekre kihegyezett, engedélyezett gyógyszerek betegeknek nyújtott haszna eddig meglehetősen szerénynek bizonyult. A King’s College London idegtudósai most más útra léptek – és a korai eredmények biztatóak.

A csoport egy KCL-286 nevű gyógyszerről mutatta ki, hogy egereken az Alzheimer-kór több jellemzőjét is enyhíti: helyreállítja az idegsejtekben sérült DNS-t, és csökkenti az agyi gyulladást. A kutatást a FEBS Open Bio című folyóirat közölte július 8-án. Egy szakadt kötél, amit újra összeköthetünk A gyógyszer legérdekesebb célpontja az úgynevezett DNS kettős szálú törés. Corcoran professzor, a kutatás egyik vezetője szemléletes hasonlattal élt: ez a fajta károsodás olyan, mintha egy kötél nem csupán kirojtosodna a szélén, hanem teljesen elszakadna. Ilyen szakadások az Alzheimer-kór korai szakaszában keletkeznek az idegsejtekben, és csak nemrég kezdték őket gyógyszercélpontként vizsgálni. A kísérletben a kutatók egy Tg2576 nevű, Alzheimer-kórt modellező egértörzset használtak. A KCL-286-tal kezelt állatok idegsejtjeiben jóval kevesebb ilyen törés maradt, mint a kezeletlen társaikéban – vagyis a szer segített a sejtnek „újrakötni” az elszakadt szálakat. Miért különleges ez a gyógyszer? A KCL-286-ot eredetileg nem is Alzheimer-kórra fejlesztették, hanem gerincvelő-sérülés kezelésére. A fordulat akkor jött, amikor kiderült: a két betegség hátterében közös molekuláris útvonalak húzódnak. A szer működése abban is úttörő, hogy elsőként képes szájon át beadva bekapcsolni egy retinsav-receptor-béta nevű fehérjét, amely az A-vitamin szervezeti feldolgozásában játszik szerepet. És van egy nagy előnye, ami hónapokat, akár éveket takaríthat meg: a gyógyszer már túl van az első fázisú humán biztonsági vizsgálatokon. Egészséges önkéntesek a várhatóan szükségesnél magasabb adagokat is jól tolerálták. Ez azért számít sokat, mert egy vadonatúj hatóanyagnak évekbe telik, mire egyáltalán megközelítheti a betegeket – itt viszont ez a lépcsőfok már megvan. Olyan ez, mint amikor egy versenyző nem a rajtvonaltól, hanem a pálya feléről indulhat. Két legyet egy csapásra A megközelítés igazi erőssége, hogy a KCL-286 nem egy, hanem egyszerre két folyamatra hat. „Eredményeink azt igazolják, hogy a KCL-286 nemcsak a DNS-károsodást célozza meg, hanem csökkenti a gyulladást is” – fogalmazott Dr. Maria Goncalves, a gyógyszerfejlesztés vezetője. Hozzátette: mindkét folyamat a betegség nagyon korai szakaszában indul be, ami arra utal, hogy a szer nem pusztán a tüneteket kezelné, hanem magát a betegség előrehaladását lassíthatná – vagyis úgynevezett betegségmódosító terápia lehetne. Fontos józanságra intő pont: mindez egyelőre egereken igaz. Az állatkísérletek biztató eredményei sokszor nem érnek célba az emberi szervezetben – a tudománytörténet tele van egereken csodásan működő, embereken mégis elbukó gyógyszerekkel. A korábbi biztonsági adatoknak köszönhetően azonban a KCL-286 a szokásosnál gyorsabban léphet be az Alzheimer-kórra fókuszáló klinikai vizsgálatokba. A kutatást a Medical Research Council és a Wellcome Trust finanszírozta.

FORRÁS

(Nethuszár)